Hírek
2015. Július 10. 07:15, péntek |
Külföld
Forrás: MTI
Génterápiával sikerült helyreállítani süket egerek hallását
Génterápia segítségével adták vissza genetikai mutáció miatt süket egerek hallását amerikai kutatók.
Harvardi és bostoni szakértők a Science Translational Medicine című szaklapban mutatták be eredményeiket, amelyek az első lépéseket jelenthetik a veleszületett halláskárosodásban szenvedő emberek génterápiája felé vezető úton.
"Terápiánk egyelőre nem áll készen a klinikai vizsgálatokra, de úgy gondoljuk, a nem túl távoli jövőben az ember terápiája is lehetővé válik a fejlesztésével" - fogalmazott Jeffrey Holt, a Boston Children's Hospital munkatársa.
Több mint hetven különböző gén okozhat süketséget, amennyiben mutálódik. Holt és kollégája, Charles Askew, valamint a svájci École Polytechnique Fédérale de Lausanne munkatársai a TMC1 nevű génre összpontosítottak elsősorban. Azért ezt választották, mert ez a veleszületett süketség gyakori oka - az esetek 4-8 százalékában ez áll a háttérben. A TMC1 kódol egy fehérjét, amely központi szerepet játszik a hallásban, segítve a hang elektronikus jellé való konvertálását és az agyba történő továbbítását.
A tudósok a génterápiát két különböző mutáns egértípuson tesztelték.
Az egyik típusnál teljesen törlődött a TMC1 gén, ez jó példa az embereknél jelentkező lappangó TMC1-mutációra: a TMC1 két mutáns másolatával rendelkezőknél már nagyon fiatal korban, kétéves kor körül következik be a teljes hallásvesztés.
A másik, úgynevezett Beethoven-típusú egerekre különleges TMC1-mutáció, egyetlen aminosavban jelentkező változás jellemző, ez a TMC1-hez köthető süketség domináns formáját modellező változat. Ennél a kevésbé gyakori formánál már a mutáció egyetlen másolata fokozatos hallásvesztést okoz, ami 10-15 éves kor között kezdődik.
A kutatócsoport létrehozott egy genetikailag módosított vírust, amely megtámadhatja a belső fül bizonyos érzékelő sejtjeit, a szőrsejteket, és kijavítja a hibát. A vírusterápia azonban nem módosít a külső fül szőrsejtein.
Az első típusú mutációs modellnél a génterápia visszaállította a szenzoros szőrsejtek hangérzékelési képességét és az agytörzs hallásért felelős részének aktivitását is. A süket egerek visszanyerték hallásukat. A tesztek során a kutatók hirtelen hangos zajjal ijesztették meg a dobozba helyezett egereket. "A TMC1 mutációval rendelkező egerek csak ültek volna ott, a génterápián átesettek azonban olyan magasra ugrottak ijedtükben, mint a normális egerek" - mondta el Holt.
A domináns forma modellezése esetében egy rokon gén, a TMC2 segítségével végzett terápia ért el sikert sejtszinten és agyi szinten is, illetve részben sikeres volt a tényleges hallás helyreállításában.
Holt reményei szerint a következő 5-10 évben megkezdődhetnek a TMC1 génterápia klinikai kísérletei.
Jeffrey Holt hiszi, hogy a veleszületett süketség már formái is kijavíthatók ezen génterápiával.
Ezek érdekelhetnek még
2024. Október 31. 08:00, csütörtök | Külföld
Kimagasló a részvétel az amerikai elnökválasztáson a korai szavazáson
Megközelítette az 54 milliót a korai szavazásban részt vevő választók száma az Egyesült Államok elnökválasztásán.
2024. Október 30. 07:49, szerda | Külföld
Orbán Viktor szerint a georgiaiak úgy döntöttek, hogy nem lesz országukból második Ukrajna
Orbán Viktor köszönetét fejezte ki, hogy a georgiaiak nem engedték, hogy országukból egy második Ukrajna legyen.
2024. Október 29. 07:50, kedd | Külföld
Izrael lézer légvédelmi fegyvert fejleszt
Izrael kétmilliárd sékelért (mintegy 200 milliárd forint) hadrendbe állíthatóvá fejleszti Fénypajzs nevű légvédelmi lézerfegyverét – jelentette be hétfőn a fegyvergyárakkal szerződést kötő védelmi minisztérium.
2024. Október 27. 07:42, vasárnap | Külföld
Földrengést okozott az izraeli légicsapást követő robbanás
A polgári védelem földrengésre figyelmeztetett Észak-Izraelben egy libanoni lőszerraktár felrobbantása nyomán - jelentette a helyi média szombaton Izraelben.